2023年12月28日，陆军军医大学新桥医院血液科高力及张曦等在JAMA Oncology（IF=28）在线发表题为“Mesenchymal Stem Cells for Prophylaxis of Chronic Graft-vs-Host Disease After Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplant”的研究论文。
这项开放标签、多中心、平行随机临床试验于2016年4月至2022年1月进行，中位随访时间为39.0 (1.5-67.0)个月。该研究评估了在单倍造血干细胞移植后早期(45天和100天)反复输注脐带间充质干细胞(MSCs)预防慢性GVHD的效果。在158名患者中，58名(36.7%)是女性；MSC组和对照组的中位年龄分别为28 (18-60)岁和28 (18-56)岁。总共筛选了158名患者，其中148名患者在间充质干细胞输注前1天被随机分配到间充质干细胞组(n = 74)或对照组(n = 74)。严重慢性GVHD的2年累积发病率在MSC组为5.4% (95% CI，1.8%-14.0%)，在对照组为17.4% (95% CI，10.1%-28.5%)(危险比[HR]，0.29；95% CI，0.10-0.88；P = .03)。间充质干细胞组和对照组的白血病复发累积发生率没有差异(HR，1.17；95% CI，0.55-2.47；P = .68)。MSC组II-IV期急性GVHD的累积发生率显著低于对照组(HR，0.25；95% CI，0.09-0.67；P = .01)。MSC组的无GVHD和无复发生存率优于对照组(HR，0.62；95% CI，0.39-0.98；P = .04)。
数据显示输注MSCs并未增加AEs和严重AEs的总发生率。
此外，MSC输注对出血性膀胱炎治疗有益，这可能与MSCs的组织修复作用有关。一般来说，MSC输注在临床应用中耐受性良好，易于管理，并且不需要其他预防或先发制人的干预治疗相关并发症。总的来说，单倍造血干细胞移植后45天开始反复输注MSCs是预防cGVHD和aGVHD的合适策略，它成功地提高了接受单倍造血干细胞移植患者的GRFS（无插管再生生存自由时间）。由于MSCs的阳性特性和安全性，MSC输注可与其他GVHD预防方案联合设计，如低剂量PTCy和T细胞耗尽的单倍同型HSCT，进一步降低单倍同型HSCT后GVHD的发生率，提高患者的预期寿命和生活质量。
